Med Clin (Barc). 2012;139(10):458–460
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Artı´culo especial
Priorizacio´n de intervenciones sanitarias en funcio´n de su efectividad: un paso intermedio en el camino hacia una medicina ma´s eficiente Prioritization of health interventions according to their effectiveness: an intermediate step in the road towards a more efficient medicine ˜ anzas b Jose´ Antonio Sacrista´n a,*, Tatiana Dilla a y Fernando Anton a b
Departamento de Investigacio´n Clı´nica, Lilly Espan˜a, Madrid, Espan˜a Departamento de Economı´a y Empresa, Universidad de La Rioja, Logron˜o, La Rioja, Espan˜a
´ N D E L A R T I´ C U L O INFORMACIO
Historia del artı´culo: Recibido el 21 de mayo de 2012 Aceptado el 28 de junio de 2012
˜ os, varios paı´ses han incorporado la Durante los u´ltimos an evaluacio´n econo´mica de intervenciones sanitarias (EEIS) como criterio para establecer prioridades en salud1. Desde su creacio´n en 1999, el modelo ingle´s del National Institute for Health and Clinical Excellence (NICE) se ha convertido en la principal referencia sobre co´mo puede utilizarse el criterio de eficiencia en la seleccio´n de medicamentos y otras tecnologı´as. La idea de priorizar el uso de las nuevas intervenciones sanitarias en funcio´n de su eficiencia resulta enormemente atractiva, aunque no esta´ exenta de dificultades2. Aparte del coste polı´tico que supone racionar en funcio´n de criterios explı´citos, ˜ alado diversos problemas metodolo´gicos y e´ticos3, entre se han sen ˜ os de vida los que cabe destacar la determinacio´n del valor de los an ajustados por calidad (AVAC)4, el lı´mite de eficiencia utilizado y si dicho lı´mite deberı´a aplicarse o no de forma flexible. En la pra´ctica, la mayorı´a de los paı´ses que utilizan la EEIS reconocen la existencia de diversos factores que influyen en las decisiones, tales como la gravedad de la enfermedad, la disponibilidad de otras alternativas, el impacto presupuestario, o la presencia de enfermedades que afectan a determinados colectivos5. A pesar de estos problemas, cada vez existe ma´s consenso sobre las ventajas de utilizar el criterio de coste-efectividad si se pretende hacer un mejor uso de los recursos disponibles. Por ello, resulta sorprendente que, recientemente, varios paı´ses hayan optando por priorizar en funcio´n de un criterio diferente, el de efectividad. En este trabajo se expondra´n algunos ejemplos que ilustran este cambio, sus posibles razones y algunos de los retos que plantea este nuevo sistema.
* Autor para correspondencia. Correo electro´nico:
[email protected] (J.A. Sacrista´n).
En EE. UU., un paı´s que ha sido poco proclive a la seleccio´n de intervenciones en funcio´n de su coste-efectividad, una legislacio´n reciente prohı´be el empleo del coste por AVAC como lı´mite de eficiencia6, en un contexto en el que la investigacio´n de la efectividad comparada esta´ cobrando un enorme impulso. El objetivo de esta u´ltima iniciativa, una de las prioridades sanitarias de la Administracio´n Obama, impulsada tras la firma del American Recovery and Reinvestment Act de 2009, y la asignacio´n de 1.100 millones de do´lares a ese fin7, es ayudar a me´dicos y gestores sanitarios a tomar las decisiones que puedan producir mejores resultados sanitarios en los pacientes, tanto a nivel colectivo como individual. Se argumenta que el o´ptimo uso de los recursos requiere un mejor conocimiento de los beneficios de las intervenciones sanitarias en la pra´ctica clı´nica frente a comparadores activos y de los subgrupos de pacientes que ma´s pueden beneficiarse de dichas intervenciones. Paı´ses como Francia o Alemania parecen avanzar en esa misma direccio´n. En Francia, la Comisio´n de Transparencia considera como elemento fundamental la puntuacio´n SMR (Service Me´dical Rendu), basada, entre otros factores, en la aportacio´n terape´utica adicional del nuevo medicamento en relacio´n con las alternativas disponibles, el balance riesgo-beneficio, la existencia de datos sobre efectividad y el impacto presupuestario en el Sistema Sanitario. Estos elementos influyen directamente en el precio del medicamento8. En Alemania, el nuevo sistema de asignacio´n de ˜ ı´as farmace´uticas deben preprecios establece que las compan sentar un informe justificando el valor terape´utico adicional del nuevo medicamento en comparacio´n con aquellos disponibles en ˜ o despue´s de la comercializacio´n del fa´rmaco ese momento. Un an se establecen las negociaciones entre la National Association of Statutory Health Insurance (SHI) Funds y el fabricante y, en funcio´n ˜ adido, se procedera´ a realizar un del grado de beneficio an
˜ a, S.L. Todos los derechos reservados. 0025-7753/$ – see front matter ß 2012 Elsevier Espan http://dx.doi.org/10.1016/j.medcli.2012.06.011
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A pesar de esas ventajas potenciales, el verdadero reto de priorizar segu´n la efectividad es establecer el umbral mı´nimo. Co´mo y quie´n decide si un aumento menor del 10% en la calidad de vida o una supervivencia inferior a 3 meses son o no suficientemente relevantes clı´nicamente y desde que´ perspectiva lo son? Establecer lı´mites requerirı´a un proceso de decisio´n transparente que reflejase el valor que la sociedad otorga a las ganancias en salud. Adema´s, los lı´mites deberı´an ser definidos a priori y las evaluaciones ser realizadas con transparencia y objetividad, evitando los sesgos derivados del intere´s en obtener un resultado determinado. Este u´ltimo aspecto es especialmente importante y quiza´s el que genera ma´s interrogantes. Si uno de los objetivos del nuevo sistema es controlar de forma ma´s eficaz el gasto farmace´utico y muy especialmente el de los nuevos medicamentos, por que´ se basa exclusivamente en el ana´lisis de sus beneficios incrementales e ignora su coste? Puede que la respuesta sea sencilla: no es preciso considerar el coste porque estableciendo un umbral de efectividad suficientemente alto se impedira´ que la mayorı´a de los medicamentos lo superen y se conseguira´ el objetivo de ahorro. Aunque se ha argumentado que la priorizacio´n por efectividad podrı´a servir de estı´mulo para reorientar la estrategia de investigacio´n de la industria farmace´utica17, sera´ preciso valorar cuidadosamente las consecuencias de no recompensar la innovacio´n incremental y los efectos que ello podrı´a tener sobre los incentivos a la investigacio´n y el desarrollo de nuevos fa´rmacos12. Para que el proceso de priorizar por efectividad no se convierta en una mera medida de ahorro, sera´ preciso definir bien los beneficios clı´nicos que se consideran relevantes desde el punto de vista sanitario, es decir, definir que´ se entiende por innovacio´n, fijando, tambie´n a priori, el nivel de recompensa (el precio adicional) otorgado cuando se alcancen diferentes niveles de innovacio´n. En este contexto, el concepto de relevancia clı´nica deberı´a cobrar un protagonismo mucho mayor, tenie´ndose en ˜ ar los ensayos clı´nicos. cuenta a la hora de disen Existe un progresivo consenso en que las innovaciones no son tales si no resultan u´tiles y que esa utilidad debe evaluarse tambie´n desde la perspectiva de los pacientes15. Por ello, el primer paso es identificar cua´les son las variables relevantes para los pacientes, ya que estas no siempre coinciden con las variables que son de intere´s para me´dicos y reguladores18. Afortunadamente, una de las prioridades de la Food and Drug Administration de EE. UU. y de la European Medicines Agency es establecer directrices sobre co´mo integrar la medicio´n de esas variables (denominadas habitualmente PRO o patient reported outcomes) en la investigacio´n clı´nica de los nuevos fa´rmacos, de forma que la informacio´n pueda incluirse en sus fichas te´cnicas19,20. Otro ejemplo es la reciente creacio´n en EE. UU. del Instituto de Investigacio´n sobre Resultados en Pacientes (Patient-Centered Outcomes Research Institute), que nace como una organizacio´n independiente orientada a ayudar a gestores, clı´nicos y pacientes a tomar decisiones mejor informadas sobre la utilizacio´n de intervenciones sanitarias21. Tan importante como definir lo que se considera innovacio´n es evaluarla a lo largo del tiempo. En el momento en que se autoriza una nueva intervencio´n se conoce su eficacia, pero puede existir una gran incertidumbre sobre su efectividad. Obviamente, evaluar la efectividad requiere utilizar las intervenciones en las condiciones de la pra´ctica clı´nica habitual. Para lograrlo es necesario permitir su uso, aunque sea de forma controlada, evitando el denominado «dilema del financiador»: no se financia una nueva intervencio´n mientras no se demuestre que funciona en la pra´ctica clı´nica, pero no es posible generar dicha informacio´n porque no se permite su utilizacio´n al no haber datos22. Las aprobaciones condicionadas, con sistemas de riesgo compartido entre administracio´n y proveedores, pueden ayudar a romper ese cı´rculo vicioso.
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descuento sobre el precio de venta inicial (a menor grado de aportacio´n terape´utica se aplicarı´a un mayor descuento). Si no se ˜ ı´a o el SHI podrı´an solicitar la llegase a un acuerdo, la compan realizacio´n de una evaluacio´n econo´mica9. La reciente propuesta denominada value-based pricing tiene como objetivo conseguir que el sistema de salud brita´nico ˜ o 2014, (National Health Service [NHS]) incorpore, a partir del an medicamentos efectivos cuyo precio refleje el valor adicional que aportan a los pacientes. Bajo este sistema, una comisio´n (Commision on the Value of Medicines) establecera´ el valor terape´utico de cada nuevo fa´rmaco y, a partir de un lı´mite de eficiencia predefinido, se determinara´ el precio que refleje el valor que aporta el medicamento al NHS10. Es previsible que este nuevo modelo de´ lugar a un sistema de fijacio´n y revisio´n de precios ma´s flexible, con aprobaciones condicionadas a la generacio´n de informacio´n adicional sobre la efectividad, con ajustes que podrı´an venir determinados, por ejemplo, por los distintos niveles de beneficio clı´nico que el medicamento demuestre en diferentes subgrupos de pacientes11. La filosofı´a del sistema es que los pacientes puedan acceder ma´s ra´pidamente a los medicamentos ma´s innovadores12. Tambie´n se ha argumentado que este modelo puede garantizar un mejor control del gasto farmace´utico respecto a sistemas basados en la eficiencia. Es un hecho conocido que, desde la creacio´n del NICE, la factura farmace´utica del NHS ha aumentado considerablemente13. Au´n es pronto para estimar las implicaciones de los sistemas aquı´ descritos, pero parece evidente que las evaluaciones de las tecnologı´as sanitarias, muy especialmente las de los medicamentos, pondra´n mucho ma´s e´nfasis en el ana´lisis de sus beneficios adicionales que en su coste-efectividad incremental (quiza´s con la excepcio´n del Reino Unido, donde el coste-efectividad seguira´ ocupando un lugar central en el proceso). Priorizar en funcio´n de la efectividad exigira´ la determinacio´n a priori del beneficio adicional mı´nimo requerido para que un nuevo fa´rmaco sea financiado con fondos pu´blicos. En otras palabras, habrı´a que definir un umbral de efectividad. Un aumento del 10% en la calidad de vida o un aumento de la supervivencia de al menos 3 meses en comparacio´n con las alternativas disponibles, podrı´an ser ejemplos de umbrales mı´nimos de efectividad14. El umbral de efectividad deberı´a definirse tambie´n para innovaciones que supongan, por ejemplo, menor incidencia o gravedad de los efectos adversos, o vı´as o pautas de administracio´n ma´s favorables, siempre que dichas mejoras supongan un beneficio real mı´nimo y cuantificable para los pacientes15. En teorı´a, definir umbrales de efectividad tendrı´a la ventaja de tomar decisiones ma´s justas que con el empleo de otros criterios. Eliminar intervenciones que, independientemente de su coste, tuvieran unos beneficios por debajo del umbral mı´nimo predefi˜ as pe´rdidas de salud para muchos nido supondrı´a pequen pacientes, lo que darı´a lugar a un reparto ma´s equitativo de las ˜ alado posibles ventajas pe´rdidas de salud14. Tambie´n se han sen desde un punto de vista e´tico, debido a que el ana´lisis de costeefectividad requiere calcular los AVAC, que son el resultado de multiplicar 2 variables diferentes como son la esperanza de vida y la calidad de vida, y puede haber pacientes individuales que otorguen distinto valor a la calidad y la cantidad de vida, haciendo difı´ciles los «intercambios» de uno de los elementos por el otro14,16. Otra ventaja de priorizar segu´n la efectividad serı´a una mejor aceptacio´n social de las medidas de racionamiento, ya que, a diferencia de lo que ocurre en el coste-efectividad, el gasto no influirı´a en las decisiones individuales14. La negacio´n de un tratamiento a un paciente se deberı´a exclusivamente a que la efectividad ganada no es suficientemente relevante. Por u´ltimo, priorizar por efectividad serı´a ma´s sencillo de implantar en la pra´ctica, ya que solo requerirı´a establecer de antemano el umbral de efectividad requerido para la financiacio´n14.
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˜ os es Una de las corrientes ma´s interesantes de los u´ltimos an la que promueve una medida ma´s sistema´tica de los resultados sanitarios (health outcomes) de los pacientes, en la pra´ctica clı´nica23. Los sistemas sanitarios «basados en el valor» deben empezar midiendo los resultados en salud, puesto que se trata del primer paso para poder mejorarlos; y mejorar los resultados sanitarios de los pacientes es una de las formas ma´s efectivas de contener el gasto sanitario24. En la actualidad, casi todo el esfuerzo se centra en la medida de los costes. El desarrollo de bases de datos e historias clı´nicas informatizadas y el establecimiento de incentivos adecuados son factores que podrı´an favorecer una medida ma´s sistema´tica de los resultados sanitarios25. Es posible que establecer prioridades segu´n la efectividad no produzca unos resultados muy diferentes a los de establecerlas ˜ alaba hace casi una de´cada uno de los segu´n la eficiencia. Como sen miembros del Comite´ de Terape´utica de Ontario, en su experiencia, el coste-efectividad solı´a venir determinado por la efectividad: casi todos los fa´rmacos que eran muy efectivos eran tambie´n costeefectivos, mientras que aquellos cuya efectividad incremental era ˜ a no eran coste-efectivos26. Puede que esta afirmacio´n se pequen cumpla en muchas ocasiones, pero no siempre27. Innovacio´n (efectividad relativa) y eficiencia son 2 elementos independientes28 y parece razonable que la evaluacio´n de las nuevas tecnologı´as se realice siguiendo un sentido lo´gico. En primer lugar, deberı´a evaluarse el grado de innovacio´n y, posteriormente, su coste-efectividad. Puede haber intervenciones innovadoras y eficientes, innovadoras e ineficientes, no innovadoras y eficientes, y no innovadoras e ineficientes. No respetar tal independencia puede hacer que se mantengan procesos de «evaluacio´n inversa», tan comunes en la actualidad, en los que se empieza evaluando el impacto econo´mico de una intervencio´n y, en funcio´n de ello, se decide su grado de innovacio´n. Con frecuencia se afirma que el enfoque de la medicina se ha ido desplazando progresivamente desde la eficacia a la efectividad y desde esta u´ltima hacia la eficiencia. Pero esto es solo en teorı´a. Lo que realmente ha ocurrido es que se ha saltado directamente desde la evaluacio´n de la eficacia hasta la de la eficiencia, sin apenas detenerse en la evaluacio´n de la efectividad. La vuelta de la mirada hacia la efectividad supone un reconocimiento de que no es posible evaluar la relacio´n coste-efectividad de una nueva intervencio´n sanitaria si antes no se conocen sus efectos en la pra´ctica clı´nica. Utilizar el criterio de efectividad como elemento para establecer prioridades tiene sentido si se trata de un paso intermedio en el camino hacia el empleo del criterio de eficiencia. Efectividad y coste son 2 caras de la misma moneda. De la misma forma que no es posible analizar la eficiencia de un nuevo fa´rmaco si antes no se conoce su efectividad, tampoco lo es establecer prioridades sin tener el coste que representa cada opcio´n. Una de las asignaturas pendientes de los sistemas sanitarios de los paı´ses desarrollados es la adecuada medida de los resultados, y no solo de los costes y los procesos29. El nuevo enfoque en la efectividad tiene sentido si no implica una renuncia a la aplicacio´n del criterio de coste-efectividad, sino un paso intermedio en esa direccio´n, un reconocimiento de que no es posible avanzar en el camino hacia la eficiencia si antes no se evalu´a la efectividad y se establecen criterios explı´citos y transparentes sobre lo que se considera como innovacio´n y sobre lo que la sociedad esta´ dispuesta a pagar por ella.
Financiacio´n No ha habido ninguna financiacio´n.
Conflicto de intereses Tatiana Dilla y Jose´ Antonio Sacrista´n son empleados de Lilly S.A. Bibliografı´a 1. Erntoft S. Pharmaceutical priority setting and the use of health economic evaluations: a systematic literature review. Value Health. 2011;14:587–99. ˜ anzas F. Evaluacio´n econo´mica de medica2. Sacrista´n JA, Dilla T, Pinto JL, Anton mentos: experiencias y vı´as de avance. Gac Sanit. 2008;22:354–7. 3. Simoens S. How to assess the value of medicines? Front Pharmacol. 2010;1:115. 4. Donaldson C, Baker R, Mason H, Jones-Lee M, Lancsar E, Wildman J, et al. The social value of a QALY: raising the bar or barring the raise? BMC Health Serv Res. 2011;11:8. 5. Devlin N, Parkin D. Does NICE have a cost-effectiveness threshold and what other factors influence its decisions? A binary choice analysis. Health Econ. 2004;13:437–52. 6. Neumann PJ, Weinstein MC. Legislating against use of cost-effectiveness information. N Engl J Med. 2010;363:1495–7. 7. Sox HC, Greenfield S. Comparative effectiveness research: a report from the Institute of Medicine. Ann Intern Med. 2009;151:203–5. 8. Le Pen C. Pricing and reimbursement policies in France: current and future trends. En: Garau M, Mestre-Ferrandiz J, editors. European Medicines pricing and reimbursement now and the future. Milton Keynes, UK: Radcliffe Publishing; 2007. p. 144. 9. Gerber A, Stock S, Dintsios CM. Reflections on the changing face of German pharmaceutical policy: how far is Germany from value-based pricing? Pharmacoeconomics. 2011;29:549–53. 10. Webb DJ. Value-based medicine pricing: NICE work? Lancet. 2011;377:1552–3. 11. Claxton K, Briggs A, Buxton MJ, Culyer AJ, McCabe C, Walker S, et al. Value based pricing for NHS drugs: an opportunity not to be missed? BMJ. 2008;336:251–4. 12. Towse A. Value based pricing, research and development, and patient access schemes. Will the United Kingdom get it right or wrong? Br J Clin Pharmacol. 2010;70:360–6. 13. Maynard A, Bloor K. The future role of NICE. BMJ. 2010;341:c6286. 14. Buyx AM, Friedrich DR, Scho¨ne-Seifert B. Ethics and effectiveness: rationing healthcare by thresholds of minimum effectiveness. BMJ. 2011;342:d54. 15. Ferner R, Hughes D, Aronson J. NICE and new: appraising innovation. BMJ. 2010;340:b5493. 16. Nuijten MJ, Dubois DJ. Cost-utility analysis: current methodological issues and future perspectives. Front Pharmacol. 2011;2:29. 17. Hughes DA. Value-based pricing. Incentive for innovation or zero net benefit? Pharmacoeconomics. 2011;29:731–5. 18. Gandhi GY, Murad MH, Fujiyoshi A, Mullan RJ, Flynn DN, Elamin MB, et al. Patient-important outcomes in registered diabetes trials. JAMA. 2008;299: 2543–9. 19. Food and Drug Administration. Guidance for Industry. Patient-Reported Outcome Measures: Use in Medical Product Development to Support Labeling Claims U.S. Department of Health and Human Services Food and Drug Administration Center for Drug Evaluation and Research (CDER), Center for Biologics Evaluation and Research (CBER), Center for Devices and Radiological Health (CDRH). December 2009 [consultado 30 Jul 2012]. Disponible en: http:// www.fda.gov/downloads/Drugs/GuidanceComplianceRegulatoryInformation/ Guidances/UCM193282.pdf 20. European Medicines Agency. Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP). Reflection paper on the regulatory guidance for the use of health-related quality of life (HRQL) measures in the evaluation of medicinal products. European Medicines Agency website, 2005 [consultado 30 Jul 2012]. Disponible en: http:// www.emea.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Scientific_guideline/2009 /09/WC500003637.pdf 21. Tunis SR, Pearson SD. US moves to improve health decisions. BMJ. 2010;341: c3615. 22. Watkins JB, Sullivan SD. The payer’s dilemma: recognizing the uncertainty of clinical and economic evidence at product launch. J Manag Care Pharm. 2009;15:167–70. 23. Krumholz HM. Real-world imperative of outcomes research. JAMA. 2011;306: 754–5. 24. Porter ME. A strategy for health care reform–toward a value-based system. N Engl J Med. 2009;361:109–12. 25. Goldzweig CL, Towfigh A, Maglione M, Shekelle PG. Costs and benefits of health information technology: new trends from the literature. Health Aff (Millwood). 2009;28:w282–93. 26. Laupacis A. Inclusion of drugs in provincial drug benefit programs: who is making these decisions, and are they the right ones? CMAJ. 2002;166:44–7. 27. Hillner BE, Smith TJ. Efficacy does not necessarily translate to cost effectiveness: a case study in the challenges associated with 21st-century cancer drug pricing. J Clin Oncol. 2009;27:2111–3. 28. Wilensky GR. Cost-effectiveness information: yes, it’s important, but keep it separate, please! Ann Intern Med. 2008;148:967–8. 29. Porter ME. What is value in health care? N Engl J Med. 2010;363:2477–81.
